ALS kan bromsas med cancerteknik – forskare ser nytt hopp

Genetiskt modifierade immunceller, så kallade CAR T-celler, kan bromsa utvecklingen av den neurodegenerativa sjukdomen ALS genom att slå ut skadliga immunceller i hjärnan. Det visar nya försök som inger hopp om framtida behandlingar.

”Det är inte ett sätt att bota sjukdomen. Målet är att bromsa sjukdomen”, säger Dario Trotti vid Jefferson Weinberg ALS Center i Pennsylvania, till New Scientist.

Finns få behandlingar

ALS, amyotrofisk lateralskleros, även kallad Lou Gehrigs sjukdom, orsakas av att motorneuroner, nervceller som styr viljestyrda muskler, bryts ned och dör. Medellivslängden efter diagnos är två till fem år. Färre än tio procent av de drabbade lever längre än ett decennium.

Det finns i dag vissa behandlingar för ärftliga former av ALS, men de gäller bara omkring 5 till 10 procent av fallen. För den vanligare, sporadiska formen saknas fortfarande effektiv behandling.

Läs mer: Du trodde hjärnan blev sämre med åldern? Forskningen visar vad som faktiskt händer (E55)

Allt fler studier pekar dock på att inflammation i hjärnan bidrar till att motorneuroner dör. Särskilt pekas mikroglia ut. Det är immunceller som normalt skyddar hjärnan genom att rensa bort skräp och finjustera kopplingar mellan nervceller. 

När de blir överaktiva kan de i stället förvärra skador genom att bryta ned för många synapser och därmed bidra till nervcellsförlust.

I experiment med hjärn- och ryggmärgsvävnad från personer med ALS har Trottis forskargrupp visat att dessa skadliga mikroglia ofta har förhöjda nivåer av ett protein (uPAR) på sin yta. Det fungerar som en slags markör.

”Det här angreppssättet är inte ett sätt att bota sjukdomen. Målet är att bromsa sjukdomen”, säger Dario Trotti.