Förhoppningarna var stora på en ny hjärtmedicin mot det ärftliga blodfettet Lp(a), som kan öka risken för hjärtinfarkt och stroke. Läkemedelskandidaten lyckades också sänka nivåerna i blodet. Men det viktigaste målet missades: Patienterna fick inte färre allvarliga hjärt-kärlhändelser.


Resultatet kommer från Lp(a)HORIZON, en stor fas 3-studie med fler än 8 000 deltagare. Fas 3 är den stora prövningsfas som normalt krävs innan ett nytt läkemedel kan bli aktuellt för godkännande.
Bakslaget är särskilt intressant eftersom Lp(a) på senare år fått stor uppmärksamhet som riskfaktor för hjärt-kärlsjukdom. Förhöjda nivåer kan finnas även hos personer som inte har några tydliga symtom, och nivån styrs till stor del av arvet.
Sänkte Lp(a) men inte risken
Läkemedelskandidaten pelacarsen är utvecklad för att minska kroppens produktion av Lp(a). Enligt Novartis resultat från fas 3-studien Lp(a)HORIZON omfattade studien 8 323 personer som hade förhöjda nivåer och redan konstaterad hjärt-kärlsjukdom.
Deltagarna fick antingen pelacarsen eller placebo utöver den behandling de redan fick. Placebo är en behandling utan det verksamma läkemedlet och används för att kunna jämföra resultaten mellan grupperna.
Pelacarsen sänkte Lp(a). Men när forskarna tittade på det som verkligen skulle avgöra om behandlingen fungerade blev resultatet ett annat.
Behandlingen minskade inte risken för hjärt-kärldöd, hjärtinfarkt, stroke eller akuta ingrepp för att återställa blodflödet i hjärtats kranskärl jämfört med placebo.
Det var studiens viktigaste mål och därför innebär resultatet ett tydligt bakslag för läkemedelskandidaten.
Därför är resultatet viktigt
Lp(a), eller lipoprotein(a), är en partikel i blodet som liknar LDL, det som ofta kallas det onda kolesterolet. Förhöjda nivåer är kopplade till ökad risk för hjärt-kärlsjukdom.
Till skillnad från LDL styrs Lp(a)-nivån till mycket stor del av generna. I Läkemedelsbokens genomgång av blodfettsrubbningar beskrivs hur Lp(a) är en ärftlig riskfaktor och hur värdet kan användas vid bedömningen av risken för hjärt-kärlsjukdom. Kost och motion kan därför ha stor betydelse för hjärt-kärlhälsan utan att för den skull sänka själva Lp(a)-värdet särskilt mycket.
Det har gjort riktade läkemedel intressanta. Om ett läkemedel kraftigt kan sänka Lp(a) har den avgörande frågan varit om det också leder till färre hjärtinfarkter, stroke och andra allvarliga hjärt-kärlhändelser.
Lp(a)HORIZON var den första stora fas 3-studien som skulle ge svar på just den frågan för en behandling riktad mot Lp(a). Svaret för pelacarsen blev negativt.
Läs mer: Så kan du leva tio år längre: Experternas råd för 50-plussare – E55
Betyder inte att Lp(a) är ofarligt
Resultatet ska däremot inte tolkas som att högt Lp(a) har slutat vara en riskfaktor. I European Society of Cardiologys uppdaterade riktlinjer för blodfettsrubbningar anges förhöjt Lp(a) som en faktor som kan höja en persons bedömda risk för hjärt-kärlsjukdom.
Riktlinjerna anger nivåer över 50 mg/dL eller 105 nmol/L som en riskhöjande faktor. Det är två olika sätt att ange mängden Lp(a) i blodet. Risken ökar gradvis när nivåerna stiger.
Den nya studien besvarar i stället en annan fråga. Att pelacarsen sänkte Lp(a) räckte inte för att minska risken för de allvarliga hjärt-kärlhändelser som forskarna mätte i hela studiegruppen.
Varför resultatet blev så är ännu inte klarlagt. Novartis har hittills presenterat övergripande resultat och uppger att de fullständiga uppgifterna ska presenteras vid en kommande medicinsk kongress.
Vad betyder beskedet om ditt Lp(a) är högt?
För den som redan vet att Lp(a) är förhöjt innebär forskningsbakslaget inte att andra förebyggande åtgärder har blivit mindre viktiga. Det finns ännu ingen godkänd behandling som specifikt riktar sig mot förhöjt Lp(a).
I stället blir det viktigt att bedöma den samlade risken för hjärt-kärlsjukdom och behandla sådant som går att påverka. Det kan bland annat handla om LDL-kolesterol, blodtryck, diabetes och rökning.
Ett bra kolesterolvärde behöver därför ses tillsammans med andra riskfaktorer. Även personer med bra kolesterolvärden kan ha andra faktorer som påverkar risken för hjärt-kärlsjukdom.
Den som har hjärt-kärlsjukdom, högt Lp(a) eller tydlig ärftlighet kan ta upp sin samlade risk och behandling med vården.
Forskningen fortsätter
Bakslaget för pelacarsen betyder inte att forskningen om Lp(a)-sänkande behandlingar är över. Andra läkemedelskandidater med andra metoder för att sänka Lp(a) är under utveckling.
Resultatet ger däremot forskarna ny information om sambandet mellan att sänka själva blodvärdet och att faktiskt förebygga sjukdom.
Först när de fullständiga resultaten från Lp(a)HORIZON har presenterats går det att analysera närmare varför den tydliga sänkningen av Lp(a) inte gav den effekt på hjärt-kärlhändelser som forskarna hade hoppats på.
Läs mer: Här är hälsoråden som faktiskt håller 2026 – E55
ANNONS

Erfaren projektledare och skribent med bakgrund inom Content Marketing.

Erfaren projektledare och skribent med bakgrund inom Content Marketing.
Senaste nytt

Bakslag för nya hjärtmedicinen: Sänkte blodfettet men inte risken

Bilägare kan få tillbaka 300 miljoner: Domstol underkänner avgifterna

Så klarar du ärenden till bank, vård och myndigheter utan BankID

Lyft för norsk gränshandel i somras
